ALS: 'Eşsiz' hücreler terapi için yeni yollar açabilir
Amyotrofik lateral skleroz veya ALS, hareketi kontrol eden sinir hücrelerinin ölümüne yol açan, insanları hareket edemeyecek ve sonunda nefes alamayacak hale getiren ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. ALS ölümcül ve şu ana kadar tedavi edilemez. Yeni bulgular yeni tedaviler için umut verebilir mi?
Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen ALS, yalnızca Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 30.000 kişiyi etkilemektedir.
Yine de nedenleri büyük ölçüde bilinmemektedir. Şu anda tedavisi yoktur ve yaşam kalitesini iyileştirmek veya yaşam süresini uzatmak için çok az tedavi mevcuttur.
Bu durum bazen "fokal başlangıç" ile karakterize edilir, yani semptomlar vücudun geri kalanına yayılmadan önce kol gibi belirli bir alanda birer birer ortaya çıkar.
Böylece, omurilikteki ve beyindeki motor nöronlar ölmeye başladığında, ALS'li bir kişi önce bir uzuvda, sonra başka bir uzuvda felç yaşayabilir, ta ki solunum kaslarına güç veren motor hücreler ölünceye kadar kişiyi güçsüz bırakır. nefes almak.
Ulusal Nörolojik Bozukluklar ve İnme Enstitüsüne göre şu anda "Hiç kimse kesin bir ALS teşhisi sağlayamaz" ve doktorlar sonunda durumu semptomlarına göre teşhis ediyor.
Bu nedenle, ALS'li çoğu kişi teşhislerini, durum gözle görülür bir dereceye kadar ilerledikten sonra alır.
Chicago'daki Illinois Üniversitesi'nden yapılan yeni araştırma, ilk kez, ALS'li insanları nörodejeneratif hastalığı olmayanlardan ayıran bir dizi biyobelirteç belirledi.
Araştırmacıların rapor ettiği bu bulgular Hastalığın Nörobiyolojisi, doktorların durumu daha erken teşhis etmelerine yardımcı olabilir ve ayrıca hedefe yönelik tedaviye yönelik araştırmalar için yeni yollar açabilirler.
ALS'de "daha önce hiç bildirilmemiş" hücreler
Yeni çalışmada bilim adamları, ALS nedeniyle ölen bireylerin ve nörodejeneratif bir durumu olmayan sağlıklı kişilerin omuriliklerinden toplanan motor nöron ve ilişkili hücrelerin örneklerini yeniden analiz ettiler.
Araştırmacılar, her birindeki gen ifadesini analiz ederek hücre popülasyonlarını karşılaştırdıklarında, 2010 yılında bu örneklere çoktan baktılar. Araştırmacılar, ALS'li kişilerde daha az etkilenen omurilik bölgelerinden örnekler topladılar.
"Hastalığın omurgadaki motor nöronları açıkça etkilediği bölgelere bitişik omurilik bölgelerinde meydana gelen hücresel değişiklikler olması gerektiğinden, sağlıklı dokudan farklı olup olmadıklarını belirlemek için bu komşu alanlardan nöronlara bakmak istedik" diye açıklıyor. araştırmacı Dr. Fei Song.
“Zayıflatıcı hastalığın, hastalığın ilerlemesini durduracak etkili bir tedavisi yoktur ve hastanın hayatta kalmasını birkaç ay uzatabilecek yalnızca iki ilaç vardır. Bu nedenle, özellikle hastalığın erken aşamalarında verilebilecek yeni ilaç hedeflerine çok ihtiyaç var ”diye devam ediyor.
Ekip, ALS'li kişilerin omurgalarında bulunan nöronlar ve diğer hücreler ile sağlıklı bireylerin dikenlerinde bulunanlar arasında bazı önemli farklılıklar tespit etmişti.
Mevcut araştırmada, bilim adamları, başlangıçta topladıkları genetik verileri yeniden değerlendirmek için yeni bir biyoinformatik analiz yöntemi kullanarak bu örnekleri yeniden değerlendirmeye karar verdiler.
Bu, ekibin toplanan örneklerdeki belirli hücre türlerini tanımlamasına izin verdi. Araştırmacılar böylelikle fokal başlangıçlı ALS'den ölen kişilerin sağlıklı bireylere kıyasla farklı motor nöron türlerine sahip olduklarını buldular.
Dahası, bu farklılıklar, sağlıklı katılımcılarda omuriliğin aynı bölgelerinden toplanan örneklerde görünmeyen iki tür özel sinir hücresi olan mikroglia ve astrositlerle ilişkilendirildi.
Dr. Song, “Verileri incelediğimizde, ALS hastalarından alınan hücre karışımının nörodejeneratif hastalığı olmayan hastalardan çok farklı olduğu açıktı” diye belirtiyor.
Ekip, bu bulguların gelecekte ALS'nin altında yatan mekanizmalardan bazılarını daha iyi anlamalarına ve belki de hedeflenen terapötik stratejiler geliştirmelerine izin verebileceğini ileri sürüyor.
Daha önce hiç bildirilmeyen bu hastalarda yeni ve benzersiz bir motor nöron alt tipi bulduk. Artık ALS hastalarında bulunan motor nöronların ve mikrogliaların yeni alt tiplerini belirlediğimize göre, hastalığın ilerlemesine katkıda bulunmadaki rollerini daha fazla incelemeye başlayabiliriz. "
Dr. Fei Şarkı
