Başarısız demans ilacı ikinci bir şansa sahip olur
Çok uluslu bir biyoteknoloji şirketi olan Biogen ve bir Japon ilaç şirketi olan Eisai, klinik çalışmalarda karışık sonuçlar veren bir Alzheimer ilacı için Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) onayı başvurusunda bulunmayı planlıyor. Bu tartışmalı ilaç dünya çapında milyonlarca insana yeni bir umut sunabilir mi?
Tüm dünyada yaklaşık 50 milyon insan bunama ile yaşamaktadır ve bunamanın en yaygın şekli Alzheimer hastalığıdır.
Araştırmacılar, şu anda tedavisi mümkün olmayan bu durumun semptomlarını denemek ve yavaşlatmak, tersine çevirmek veya en azından iyileştirmek için sürekli olarak yeni ilaçlar geliştiriyor ve test ediyorlar.
Yine de bilim adamlarının geliştirdiği birçok yeni ilaç, ya çok fazla yan etkiye neden oldukları ya da yaratıcılarının umduğundan çok daha az etkili olduklarını kanıtladıkları için, bunu asla klinik deneme aşamasının ötesine geçemez.
Ve sonra, klinik deneylerde test edildiğinde karışık sonuçlar veren bazı ilaçlar var. Böyle bir ilaç, merkezi Cambridge, MA'da bulunan çok uluslu bir biyoteknoloji şirketi olan Biogen'e bağlı bilim adamları tarafından geliştirilen aducanumab'dır.
Aducanumab, bu durumun erken aşamalarında beyindeki toksik beta-amiloid plaklarını ortadan kaldırarak nörodejenerasyonu engellemesi veya yavaşlatması beklenen bir monoklonal antikordur.
Biogen, ilacı iki faz III klinik denemede test etti, ancak bu yılın Mart ayında şirket, bağımsız bir grubun denemelerin birincil son noktalarına ulaşma ihtimalinin düşük olduğu değerlendirmesinin ardından, testleri planlanandan önce durdurmaya karar verdi.
Reuters'e göre, bu gelecek vaat eden yeni ilacı değerlendiren denemelere son vermeye karar verdiğinde, şirket 18 milyar doları aştı.
Ancak şimdi Biogen, Tokyo, Japonya merkezli bir ilaç şirketi olan ortak Eisai ile işbirliği yaparak, gelecek yılın başlarında aducanumab'ı FDA onayı için sunmaya karar verdiklerini duyurdu.
Yeni analiz daha umut verici sonuçlar ortaya koyuyor
Biogen, basın bülteninde, bu karara, iki klinik denemeden kendi veri setlerini analiz ettikten ve bulgularla ilgili olarak FDA ile görüştükten sonra ulaştıklarını açıkladı.
"Dünya çapında on milyonları etkileyen böylesine yıkıcı bir hastalıkla, bugünün duyurusu Alzheimer’a karşı mücadelede gerçekten yüreklendirici. Bu çığır açan araştırmanın sonucudur ve Biogen’in bilimi takip etme ve hastalar için doğru şeyi yapma konusundaki kararlı kararlılığının bir kanıtıdır, "diyor Biogen İcra Kurulu Başkanı Michel Vounatsos.
"Alzheimer hastalığının klinik düşüşünü azaltmak için hastalara ilk tedaviyi sunma olasılığından ve bu sonuçların p-amiloid] hedefleyen benzer yaklaşımlar için olası sonuçlarından umutluyuz."
Michel Vounatsos
Biogen'deki ekip, iki klinik araştırmanın durdurulmasına yol açan önceki faydasızlık analizinin aslında aducanumab ile 18 aylık tedaviyi tamamlamış 1.748 katılımcının daha erken ve daha küçük bir veri setine dayandığını açıklıyor.
Şimdi araştırmacılar nihayet, 2.066'sının 18 aylık ilaçla tedavisini tamamladığı 3.285 katılımcının bilgilerini içeren, iki geç aşama denemesinden elde edilen daha büyük bir veri setini analiz ettiler. Biogen'e göre bu veriler, boşuna analizde yer alanlardan farklı bir hikaye anlatıyor.
"Bu büyük veri seti, ilk kez bir faz III çalışmasının, kümelenmiş p-amiloidin temizlenmesinin Alzheimer hastalığının klinik düşüşünü azaltabileceğini göstererek tıp camiası, hastalar ve aileleri için yeni umutlar sağladığını gösterdi" diyor Dr. Baş araştırmacı olan Anton Porsteinsson.
"Karşılanmamış muazzam bir tıbbi ihtiyaç var ve Alzheimer hastalığı topluluğu bu anı bekliyor. Biogen'i, FDA'yı, tıp camiasını ve hastaları ve çalışma ortaklarını, bugünün duyurusunu gerçeğe dönüştürmek için çalışmadaki ısrarı için takdir ediyorum ”diye ekliyor.
Şirket, daha geniş veri setinin - en azından denemelerden birinde - yüksek dozda aducanumab alan katılımcıların düşünme becerilerinde% 23 daha az düşüş olduğunu ve diğer bilişsel yetenek ölçümlerinde daha az düşüş gösterdiğini söylüyor.
Bununla birlikte, şirket, katılımcıların günlük yaşamları açısından bunun ne anlama geldiğini ve düşük düşüş oranlarının katılımcıların bağımsız yaşamları sürdürme becerilerinde gerçek bir fark yaratıp yaratmadığını belirtmedi.
Biogen’in son duyurusu, Alzheimer’ın gelecek için yeni bir umut vermesine rağmen, bazı uzmanlar ilacın uygulanabilirliği ve FDA onayı alıp almayacağı konusunda şüpheci olmaya devam ediyor.
Karma sonuçlar göz önüne alındığında, böyle bir başvurunun uygulanabilirliği bilinmemektedir. Bizim görüşümüze göre, Biogen büyümenin itici güçleri için biraz çaresiz […] bu yüzden anlatıda bir değişiklik çok gerekli, ”diyor RBC Capital Markets kıdemli biyoteknoloji analisti Brian Abrahams.
