ALS: Bağışıklık hücreleri hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilir
Yeni bir çalışma, ALS'li insanlar için umut getiriyor. İmmünoterapi, hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlatabileceğini gösteriyor.
Nörodejeneratif durum amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyindeki ve omurilikteki kasların hareketini kontrol eden sinir hücrelerini etkiler.
ALS'de bu hücreler zamanla bozulur ve bu da kademeli olarak genel zayıflığa, nefes alma, konuşma ve yutma sorunlarına yol açar.
Sonuçta hastalık tam felç, solunum yetmezliği ve ölümle sonuçlanır.
Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen ve adını 1930'larda bu hastalığa yakalanan ünlü beyzbol oyuncusunun adını taşıyan ALS'nin, herhangi bir zamanda Amerika Birleşik Devletleri'nde 20.000'den fazla kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir.
Dahası, ABD'de her yıl 6.000'den fazla kişinin ALS teşhisi aldığı düşünülüyor.
Şu an için ALS'nin tedavisi yok. Mevcut tedaviler hastalığın ilerlemesini geciktiriyor, ancak fazla değil.
Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) şimdiye kadar ALS'yi tedavi etmek için iki ilacı onayladı: biri ömrü 2-3 ay uzatır, ancak semptomları iyileştirmez ve biri günlük işleyişteki düşüşü geciktirmeye yardımcı olabilir.
Bununla birlikte, araştırma kırılması, daha etkili bir ALS tedavisi için yeni bir umut getiriyor. Teksas'taki Houston Metodist Nöroloji Enstitüsü'nün eş direktörü olan nörolog Dr. Stanley H. Appel liderliğindeki araştırmacılar, bu rahatsızlığa sahip kişiler için immünoterapinin faydalarını inceledi.
Ekip, daha spesifik olarak, üç ALS hastasına düzenleyici T hücreleri (Tregler) adı verilen bir tür bağışıklık T hücresi enjekte etti. Bu terapi insanlarda ilk kez araştırılıyor.
Bulgular dergide yayınlandı Nöroimmünoloji ve Nöroinflamasyon.
Treg'lerin ALS'deki rolünü incelemek
Treg'ler, ALS'yi karakterize eden ve hastalığın ilerlemesini hızlandıran iltihaplanmayı önlemeye yardımcı olur.
Dr. Appel, "ALS hastalarının çoğunun yalnızca düşük Treg seviyelerine sahip olmadığını, aynı zamanda Treg'lerinin düzgün çalışmadığını gördük," diyor.
Bu nedenle, araştırmacılar, üç ALS hastasında Treg seviyelerini artırmanın hastalığı yavaşlatacağını varsaydılar.
Dr. Appel, "Bu hastalardaki Treg'lerin sayısını ve işlevini iyileştirmenin, hastalıklarının ilerleyişini etkileyeceğine inandık" diyor.
Katılımcılar lökoferez olarak bilinen bir prosedürden geçti. Genellikle lösemili hastaları tedavi etmek için kullanılan lökaferez, hastanın kanının çıkarılmasını ve beyaz kan hücrelerini kırmızı olanlardan ayıran özel bir makineyle "filtrelemesini" içerir.
Bu durumda, araştırmacılar Treg'leri kırmızı kan hücrelerinden ayırdı ve onları ex vivo olarak genişletti. Bundan sonra kırmızı kan hücreleri kan dolaşımına geri döndü.
Araştırmacılar, Treg'leri düzgün çalışmayan hastalarda, hücreler vücudun dışına çıktıktan sonra normale döndüklerini fark ettiler.
Çalışma boyunca, hastalara sekiz Treg enjeksiyonu yapıldı ve hastalık ilerlemesi, iki farklı ALS ilerleme derecelendirme ölçeği kullanılarak değerlendirildi.
"Ölüm cezasından müebbet hapis cezasına"
İlk çalışmanın yazarı, bir Houston Metodist nöroloğu olan Ph.D. Dr. Jason Thonhoff, araştırma ve bulgular hakkında daha fazla bilgi veriyor. "Bir kişinin herhangi bir zamanda kanında dolaşan yaklaşık 150 milyon Treg vardır" diyor.
Dr. Thonhoff, “Bu çalışmada hastalara verilen her Treg dozu, normal seviyelere göre yaklaşık yüzde 30 ila 40'lık bir artışla sonuçlandı” diye ekliyor.
Dr. Appel, "İnandığımız gibi, sonuçlarımız Treg seviyelerini artırmanın güvenli olduğunu gösterdi" diyor. Dr. Thonhoff, "Dört Treg infüzyonunun her turunda hastalığın ilerlemesinde yavaşlama gözlemlendi" diye ekliyor.
"Bizi şaşırtan şey," diye devam ediyor, "düzgün işleyen Treglerin infüzyonlarını alırken ALS'lerinin ilerlemesinin çarpıcı bir şekilde yavaşlamasıydı."
“Umudum, bu araştırmanın ALS'yi idam cezasından müebbet hapis cezasına çevirmesidir. Bir hastanın hastalığını iyileştirmez, ancak bir fark yaratabiliriz. "
Dr. Stanley H. Appel
Dr. Thonhoff da sonuçlardan çok memnun ve gelecekteki tedaviler konusunda umutlu. "Etkili bir tedavi olup olmadığını belirlemek için daha büyük çalışmalar gerekecek, ancak ALS konusunda uzmanlaşmış bir klinisyen ve araştırmacı olarak, bu ilk bulguların sağladığı umut konusunda çok heyecanlıyım" diyor.
