Kistik fibroz: Mevcut ilaç akciğer fonksiyonunu iyileştirebilir
Araştırmacılar, halihazırda piyasada bulunan bir ilacın kistik fibrozdan etkilenen kişilere yardımcı olabileceğini söylüyor.
Antifungal bir ilaç olan amfoterisin, yakın zamanda yapılan bir araştırmaya göre, kistik fibrozlu kişilerin bu hastalıkla ortaya çıkma eğiliminde olan kronik bakteriyel akciğer enfeksiyonlarıyla savaşmasına yardımcı olabilir.
Champaign'deki Illinois Üniversitesi'nde çalışma lideri ve kimya profesörü olan Martin D. Burke, "Gerçekten heyecan verici haber, amfoterisinin halihazırda onaylanmış ve piyasada bulunan bir ilaç olmasıdır" dedi.
Nature dergisinde yer alan bu çalışma, araştırmacıların cesaret verici bulgularını özetlemektedir.
Ekip, ilacın dokudaki değişiklikleri nasıl tetikleyeceğini görmek için kistik fibrozlu insanlardan alınan akciğer dokusunu ve kistik fibrozun hayvan modellerini kullandı.
Amfoterisinin akciğer dokusunda değişiklikleri tetiklediğini keşfettiler.
Bu değişikliklerin, gelişmiş akciğer fonksiyonu ile ilişkileri vardır ve pH seviyelerinin restorasyonunu, artan antibakteriyel aktiviteyi ve geliştirilmiş viskoziteyi içerir.
Ek olarak, insanların bu ilacı doğrudan akciğerlere uygulayabileceğini ve bunun yan etkileri azaltması gerektiğini açıkladılar.
Kısaca kistik fibroz
Doğumda kistik fibroz mevcuttur. Bu duruma sahip olanlar, mukus ve ter yapan hücreleri, dokuları ve bezleri etkileyen hatalı bir proteine sahiptir.
Kistik fibroz ile, etkilenen organlarda kalınlaşmış mukus birikebilir. Bu, bu bölgelerde yaşamı tehdit edebilecek hasara veya enfeksiyonlara yol açabilir.
Ayrıca akciğerler veya pankreas gibi organlarda sorunlara neden olabilecek iltihaplanmaya da yol açabilir.
Kistik fibroz, sindirim sistemi gibi farklı organ sistemlerini etkileyebilirken, akciğerlerdeki kistik fibroz en ciddi komplikasyonlara neden olabilir.
Kalın mukus, yalnızca nefes alma sorunlarına neden olmakla kalmayıp aynı zamanda kronik bakteriyel enfeksiyonlara da yol açabileceğinden, kişinin akciğerlerinde ciddi sorunlar yaratabilir.
Tedavi mevcuttur, ancak herkes için işe yaramaz. Bunun nedeni, insanların farklı tipte mutasyona uğramış proteinlere sahip olmaları ve bazılarının hiç protein üretmemesi, bu da doktorların tedavisini zorlaştırabilir veya imkansız hale getirebilmesidir.
Kistik fibrozlu kişiler genellikle mukusu gevşetmeyi içeren tedavi tekniklerini kullanırlar ve farklı nefes alma ve öksürme yollarını öğrenmiş olabilirler. Bazı insanlar bronkodilatörler ve mukus incelticiler gibi reçeteli ilaçlar alır.
Tedavinin birincil amacı akciğer hastalığının ilerlemesini olabildiğince yavaşlatmaktır. Burası amfoterisinin gelebileceği yerdir.
Antifungal bir ilaç neden yardımcı olabilir?
Prof. Burke, amfoterisinin, sahip oldukları mutasyon türü ne olursa olsun, kistik fibrozlu tüm insanlar için çalışma potansiyeline sahip olduğunu kaydetti; o protein olmasa bile işe yarayabilir.
"Proteini düzeltmeye çalışmak veya - ikincisi henüz akciğerde etkili olmayan - gen tedavisi yapmak yerine, eksik veya kusurlu proteinin kanal işlevini yerine getirebilen küçük bir molekül vekili kullanıyoruz."
Prof. Martin D. Burke
Tedavi, etkilenen proteini hiç yapmayan kistik fibrozlu kişilerin yüzde 10'u için özellikle değerli olacaktır - şu anda bu insanlar mevcut herhangi bir tedaviye yanıt vermemektedir.
Doktorların bu tedaviyi kistik fibrozlu kişilere sunabilmesinden önce bilim insanlarının bu bulguları doğrulamak için çok daha fazla araştırma yapmaları ve insanlarda klinik ilaç denemeleri yapmaları gerekiyor.
