Alzheimer: Çığır açan plan, temel nedeni hedeflemeyi hedefliyor
Şu anda Alzheimer hastalığını iyileştiren veya yavaşlatan hiçbir tedavi bulunmamaktadır. Şimdi, bilim adamları son zamanlarda sorunun büyük olasılıkla toksik oligomer protein kümelerinde olduğu konusunda hemfikir olduklarından beri ilk kez, onları hedef alacak ilaçlar yaratma stratejisi ortaya çıktı.
Bu plan, Birleşik Krallık'taki Cambridge Üniversitesi ile İsveç'teki Lund Üniversitesi arasındaki ortak çalışmanın sonucudur.
Çalışmayla ilgili bir makale kısa bir süre sonra Ulusal Bilimler Akademisi Bildiriler Kitabı.
Araştırmacılar, yüzlerce klinik çalışmanın Alzheimer hastalığı için ilaçları değerlendirdiğini ancak hiçbirinin özellikle sorumlu patojenleri hedeflemediğini söylüyor.
Cambridge Kimya Bölümü'nde profesör olan kıdemli çalışmanın yazarı Michele Vendruscolo, "Çok yakın zamana kadar, bilim adamları sebebin ne olduğu konusunda hemfikir olamadıkları için bir hedefimiz yoktu" diyor.
"Patojenler artık oligomerler olarak bilinen küçük protein kümeleri olarak tanımlandığından, ilaçları bu toksik parçacıklara hedeflemek için bir strateji geliştirebildik" diye ekliyor.
Yeni strateji, yalnızca toksik protein kümelerini hedefleyen bileşikleri tasarlamanın bir yolu olmadığını, aynı zamanda onları nasıl daha güçlü hale getirebileceğini de gösteriyor.
Zehirli "haydut" proteinler
Amerika Birleşik Devletleri'nde tahmini 5,7 milyon insanda Alzheimer hastalığının neden olduğu demans var. Bu sayının önümüzdeki 30 yıl içinde iki katından fazla olması bekleniyor.
Birleşik Krallık'ta olduğu gibi ABD'de de Alzheimer hastalığı önleyen, yavaşlatan veya iyileştiren tedavilerin olmadığı ilk 10 ölüm nedeni içindeki tek hastalıktır.
Durum ilerledikçe, beyin hücrelerini ve dokuyu öldürdükçe beyin küçülür. Buna hafıza kaybından kişilik değişikliğine kadar değişen semptomlar eşlik eder. Sonunda, insanların günlük işleri yapma ve bağımsız yaşama yeteneklerini yok eder.
Proteinler, organ ve dokuların yapısını oluşturan ve vücutta hücre içi ve hücre arası da dahil olmak üzere birçok görevi yerine getiren moleküllerdir.
Moleküller, 20 farklı kimyasal türü bulunan, yüzlerce ila binlerce amino asit biriminden oluşan büyük, karmaşık 3-D zincirleridir.
Alzheimer hastalığında, "haydut" proteinlerin toksik birikintileri sağlıklı beyin hücrelerini öldürür. Bu, örneğin, protein doğru 3-B şeklinde katlanamadığında veya katlanamadığında meydana gelir.
"Atık bertaraf" mekanizmaları yetişemez
"Yanlış katlanmış ve kümelenmiş proteinler" sadece Alzheimer ile değil, aynı zamanda Parkinson hastalığı ve diğer birçok insan hastalığı ile de bağlantılıdır.
Beyin, bu tür haydut proteinleri temizlemek için "atık imha" mekanizmalarına sahiptir. Ancak Prof. Vendruscolo, "Yaşlandıkça beyin, hastalıklara yol açan tehlikeli birikintilerden kurtulmakta daha az yetenekli hale geliyor" diye açıklıyor.
Yakın zamanda başka bir çalışma, beynin atık imha sistemini Alzheimer hastalığına bağlayan genleri tanımladı.
Cambridge'deki bilim adamları, araştırmalarını Alzheimer hastalığı ve yanlış katlanmış proteinlerden kaynaklanan diğer bozukluklar için yeni teşhis ve tedaviler bulmaya uygulamak için şimdi bir biyoteknoloji şirketi kurdular.
Yaklaşık 2 yıl içinde ilk parti ilaç adayıyla klinik denemelere başlamayı bekliyorlar.
Araştırmacılar yeni stratejiyi, toksik protein toplanmasının “oldukça dinamik” sürecini incelemek ve kaynağını belirlemek için özellikle uygun olan kimyasal kinetik adı verilen bir yaklaşım kullanarak geliştirdiler.
"Bu, Alzheimer hastalığının nedeni olan patojenlerin peşinden gitmek için ilk kez sistematik bir yöntem önerildi."
Prof.Michele Vendruscolo
