Randomize kontrollü çalışma nedir?
Randomize kontrollü denemeler, yeni tedavileri test etmek için mevcut en güvenilir yöntemdir.
İlaç şirketlerinin deneysel bir ilacın etkinlik ve güvenlik düzeyini hesaplamak ve kanıtlamak için karşılaması gereken standart haline geldi.
Bu makalede, randomize kontrollü bir çalışmanın (RCT) kurulumuna ve avantajlarına ve ayrıca plasebo tedavisinin bazı etik hususlarına bakıyoruz.
Randomize kontrollü çalışma nedir?
Araştırmacılar, bir ilacın belirli bir grup insan üzerindeki etkilerini test ederken, referans için başka birini ölçmek için bir deneme başlattılar.
Randomize kontrollü bir çalışmanın bilimsel tasarımı aşağıdaki gibidir:
- Rastgele: Araştırmacılar, denemedeki hangi katılımcıların yeni tedaviyi, hangilerinin plasebo veya sahte muameleyi alacağına rastgele karar verirler.
- Kontrollü: Deneme, karşılaştırma veya referans için bir kontrol grubu kullanır. Kontrol grubunda, katılımcılar yeni tedaviyi almazlar, bunun yerine bir plasebo veya referans tedavisi alırlar.
Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), genel olarak, sonuçlar ilacın etkilerinin iddialarına uygun olduğunu gösteriyorsa ve bu faydalar güvenli olmayan yan etkilere neden olmadan ortaya çıkarsa, yeni bir tedavinin daha geniş kullanım için güvenli ve etkili olduğunu onaylayacaktır. .
Bununla birlikte, 1999 ile 2014 arasında 76 başvuru, RCT'ye tabi tutulmadan onay aldı. Bir ürünün RCT'yi geçmeden kesinlikle güvenli olup olmadığı tartışılır.
Randomizasyonun nedenleri
Rastgeleleştirme, sonuçların çarpıtılmasını veya kasıtlı olarak değiştirilmesini önler. Araştırmacılar katılımcıları rastgele gruplara atamadıkça, hem katılımcılar hem de araştırmacı bilim adamları sonuçları etkileyebilir.
Bilim adamları, sonuçların bu çarpıklığını seçim önyargısı olarak adlandırıyorlar. Bir RCT, seçim unsurunu kaldırarak seçim önyargısından kurtulur.
Örneğin, randomizasyon olmadan, bilim adamları, deneysel tedaviden daha fazla yararlanacaklarını düşünürlerse, hastaları bilinçli veya bilinçsiz olarak aktif tedaviyi alan gruba atayabilir. Bu, bir tedavinin gerçekte olduğundan daha faydalı görünmesini sağlayabilir.
Öte yandan, bilim adamları belirli bir tedavinin etkisizliğini veya potansiyel tehlikesini göstermek istiyorlarsa, tedaviyi alan gruba daha yüksek komplikasyon riski veya daha düşük başarı şansı olan katılımcılar atayabilir.
Yeni bir ilacın etkinliğini ve güvenliğini kanıtlamak isteyen bir ilaç şirketinden doğrudan veya dolaylı fon alan araştırmacılar tarafından yapılan denemelerde seçim yanlılığı riski de yüksek olabilir.
Bu nedenle, ilaç üreticilerinin olumlu sonuçlar elde etmede açık bir mali çıkarları olduğundan, araştırmacılar klinik bir araştırma yürütürken olası herhangi bir çıkar çatışmasını açıklamalıdır.
Hangi katılımcıların deneysel ilacı aldığını bilmek, şüpheli motivasyonların yanı sıra sağlam motivasyonlara da neden olabilir. Doktorların sonuçlar üzerinde iyi niyetli bir etkisi olabilir. Bir ilacın güvenliğiyle ilgili endişeleri olan araştırmacılar gibi iyi niyetli seçim önyargısı bile bilimsel olarak sağlam değildir.
Örneğin, aktif tedavi ciddi yan etkiler oluşturuyorsa, doktorlar belirli türdeki katılımcıları ilaçtan korumaya çalışabilirler. Deneme sırasında farklı deneklere farklı şekillerde muamele etmek, benzer karşılaştırmaların bütünlüğünü azaltır ve yanlış sonuçlar verir.
Randomizasyon, önyargıyı ortadan kaldırır ve bir denemede iki grup arasında doğrudan bir karşılaştırmaya gerçekten izin vererek, ilacın dağıtımdan sonra daha geniş popülasyonla nasıl tepki vereceğinin gerçek bir temsilini sağlar.
Kontrol edilen eleman
Randomize kontrollü bir araştırmada bir kontrol grubunun amacı, araştırmacıların deneme sırasında belirledikleri herhangi bir fayda veya riskin, deneysel tedavinin dışındaki faktörlere bağlı olarak ortaya çıkma olasılığını azaltmaya yardımcı olmaktır.
Kontrol grubunun olmaması, araştırmacıların sağlıkta herhangi bir iyileşme veya düşüşü ilaca veya tedaviye bağlayamayacağı anlamına gelir.
Klinik deneyle ilgili diğer faktörler sonuçları açıklayabilir. Yeni ilacı almadan benzer durumlarla karşılaşan benzer katılımcılarda neler olduğunu karşılaştırmadan, gözlemlenen herhangi bir sağlık değişikliğinin doğru bir şekilde ölçülmesi mümkün olmayacaktır.
Bir kontrol grubu, büyük denemelerin önemli bir parçasıdır. Şans farklılıklarının ve olağandışı koşulların sonuçlar üzerinde belirleyici bir etkiye sahip olmamasını sağlamak için yeterli sayıda insan yer almalıdır.
Araştırmacılar normalde kontrol grubundaki kişileri yaş, cinsiyet ve etnik köken açısından eşleştirirler ve vücut ağırlığı, sigara içme durumu veya komorbiditeler gibi bir ilacın veya tedavinin etkisini etkileyebilecek diğer faktörlerle birlikte.
Kontrol grubu bir plasebo alabilir. Bu, deneysel tedaviye çok benzeyen, ancak tedavinin varsayılan faydalarına neden olan aktif bileşeni içermeyen sahte bir tedavidir. Alternatif olarak, araştırılan ek unsurlar olmadan standart muamele alabilirler.
Bazı durumlarda, tipik olarak, bir müdahalenin sağlıklı bireyler için faydalarını araştıran kişiler, örneğin bir takviye, kontrol grubu hiçbir tedavi almayabilir ve sadece bir takviye veya terapi alanlara benzer bireylerden oluşabilir.
Kontrol grubunun kalitesi, katılımcılarının aktif grubunkilerle benzerliği açısından önemlidir. Randomizasyon, kontrol grubu için kişi seçimini hiçbir önyargının etkilememesini sağlamaya yardımcı olur.
Yüksek kaliteli klinik araştırmalar, araştırmanın hem tedavi hem de kontrol kolları için temel ölçümleri yayınlayarak doğrudan karşılaştırmaya izin verecektir.
Standart tedavi ile karşılaştırma
Araştırmacılar, bir hastalık için yeni ilaçları veya tedavileri araştıran bazı denemeler tasarlar, böylece kontrol grubu, bir plasebo veya sahte tedavi yerine bu durum için yerleşik veya standart bir tedavi alır.
Bu tür bir kontrol, yeni ilacın şu anda mevcut olan tedavi seçeneklerine kıyasla herhangi bir karşılaştırmalı faydasını belirlemeyi amaçlamaktadır. Yeni ilacın yararlı bir etkisi var gibi görünse bile, yerleşik tedavi yine de daha güvenli ve daha etkili olabilir.
Karşılaştırmalı denemeler, yeni ilaçların ve tedavinin geliştirilmesinin ötesinde önemlidir. Sağlık hizmeti kaynaklarının tahsisi ile ilgili kararlara rehberlik edebilirler.
Dünyanın dört bir yanındaki sağlık hizmeti politika yapıcıları, maliyet etkinliğini, yaşam kalitesi üzerindeki olası etkileri ve genel fayda ile maliyetin resmini çizen diğer faktörleri hesaba katarak, yeni bir ilacın mevcut tedavi seçeneklerine karşı nasıl performans gösterdiğiyle sıklıkla ilgilenirler topluma ve bireylere ilaç.
Politika yapıcılar ayrıca, sağlık hizmeti kılavuzları ve finansmanı hakkında karar verirken klinik araştırmalardaki çeşitlilik eksikliğini de hesaba katmalıdır.
Tarihsel olarak, klinik deneyler tipik olarak beyaz erkek hastalar kullanılarak yürütülmüştür ve daha sonra farklı cinsiyet veya etnik kökene sahip kişilerde daha az etkili veya daha riskli görünen bir dizi ilaç ve müdahalenin onaylanmasıyla sonuçlanmıştır.
RCT'ler bu önyargının üstesinden gelmeye yardımcı olur.
İnsan olmayan hayvanlarda veya nüfusun sınırlı bir bölümünde yapılan araştırmalar, çoğu durumda, genel popülasyon içinde bir ilacın veya tedavinin yaygın kullanımını tavsiye etmek için yetersizdir.
Hayvan araştırmalarına dayalı bazı ilaçların onaylanması, insan olmayan hayvanlar genellikle bir ilaca veya tedaviye insan tepkisini tahmin etmek için zayıf bir model olduğundan, insanlarda önemli zararlara yol açmıştır.
Etik hususlar
Bilimsel bir araştırmayı titizlikle tasarlamak her zaman pratik değildir.
Gerçek bir plasebo elde etmek ve gizlemek zor olabilir. Bazı durumlarda, plasebo vermek etik değildir.
Aşağıdaki pratik sınırlamalar, bir RCT için tasarımları bozabilir:
- Cihazları veya ameliyatı içeren daha invaziv tedavilerin, karşılaştırma grubunda gerçekçi bir şekilde modellenmesi imkansız olabilir.
- Çok az insan belirli bir hastalığa sahip olabilir ve ayrıca hem tedavi hem de tedavi dışı gruplarda araştırma için hazır olabilir.
- Katılımcıların belirli bir denemeye alınması çok zor olabilir.
Plasebo kullanan bir deneme katılımcılar için adil olmayabilir. Örneğin, bir plasebo, katılımcının normal tedavi sürecini reddetmek anlamına geliyorsa, ciddi veya yaşamı sınırlayan bir hastalığı tedavi etmeye yönelik bir araştırma sırasında kullanım için etik değildir.
Bu koşullarda, araştırmacılar bir karşılaştırma grubuna halihazırda mevcut olan bir tedavi verecektir. Katılımcılar, sahte bir tedavi uğruna standart bakımlarından ödün vermeyeceklerdir.
Araştırmacılar, mevcut tedavi yoksa farklı bir deneme tasarımı kullanabilir. Bağımsız etik inceleme kurulları, deneme tasarımlarının katılımcılar için adil olup olmadığına karar verir.
Bu etik onay olmadan klinik araştırma devam edemez.
Paket servisi
RKÇ'ler, tedavileri ve ilaçları klinik olarak test etmek için altın standarttır.
Araştırmacı, katılımcıları deneysel ve plasebo gruplarına rastgele atar ve örneklemdeki herhangi bir seçim önyargısını ortadan kaldırır. Seçim önyargısı, bir araştırmacıya veya bilimsel bütünlük pahasına çalışmayı finanse eden kuruluşa fayda sağlayacak şekilde sonuçları çarpıtabilir.
Plasebo, deneysel ilaca benzeyen bir tedavidir. Bir plasebonun kullanımı etik olmadığında, örneğin katılımcının tedavi sürecini durduramadığı yaşamı tehdit eden bir hastalığın tedavisi için yapılan denemelerde, araştırmacılar farklılıkları test etmek için standart olarak mevcut olan bir tedavi kullanacaklardır.
Bir ilaç veya tedavi, FDA daha geniş dağıtım için güvenli ve etkili olduğunu onaylamadan önce genellikle bir RCT'den geçmek zorundadır.
S:
Ben araştırma bilimcisi değilim. RCT'lerin bir parçası değilsem hayatımda nasıl bir etkisi olur?
A:
Günlük olarak aldığınız ilaçların çoğu, güvenlik ve etkililiği kanıtlamak için genellikle bir RCT formatında insan katılımcılar üzerinde test edilecektir.
RCT'ler, bir ilacın yalnızca iddia ettiği şeyde etkili olmadığını, aynı zamanda iyi tolere edildiğini, dozaj için güvenli olduğunu ve genel sağlığınız için önemli olduğunu göstermek için en iyi şansı sunar.
Daniel Murrell, MD Cevaplar tıp uzmanlarımızın görüşlerini temsil eder. Tüm içerik kesinlikle bilgilendirme amaçlıdır ve tıbbi tavsiye olarak değerlendirilmemelidir.
