Deneysel inme ilacı ön denemelerde başarılı oldu
Yeni bir anti-inme ilacı şimdi ön klinik deneylerden başarıyla geçerek geliştiricilerin daha etkili bir tedavi olma potansiyeline daha az istenmeyen sağlık olayları eşlik etme olasılığını artırmasına neden oldu.
Kardiyovasküler bir olay olan felç, beynin kan akışı engellendiğinde meydana gelir, yani beynin bir bölgesi yeterli oksijen almaz.
En yaygın inme türü, bir kan damarını tıkayan bir kan pıhtısının neden olduğu iskemik inmedir.
Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezlerine (CDC) göre Amerika Birleşik Devletleri'nde yılda 795.000'den fazla insan inme geçiriyor. İnme ayrıca her yıl 20 ölümden 1'inden sorumludur.
Akut iskemik inme tedavisi, inme tedavisi için Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanan tek ilaç olan doku plazminojen aktivatörü (tPA) verilerek yapılır. Bu ilaç türü, kanın tekrar normal şekilde akmasını sağlamak için tıkayıcı kan pıhtılarını çözerek etki eder.
Bununla birlikte, tPA'nın, oldukça kısa bir zaman aralığında (olaydan 4,5 saat sonra) uygulanması gerektiği ve bazen kafa içi kanama gibi ciddi komplikasyonların eşlik ettiği gerçeği dahil olmak üzere bir takım eksiklikleri vardır.
Güvenilir tedaviye giden yol
La Jolla, CA'daki Scripps Araştırma Enstitüsü'nden (TSRI) bilim adamları, bu etkilerin bazılarına karşı koruyabilecek ek bir tedavi bulmak amacıyla, 3K3A-APC adlı yeni bir ilaç geliştirdiler.
İlaç, insanların normalde ürettiği, aktifleştirilmiş C proteininin tasarlanmış bir varyantıdır. Kan pıhtılaşmasının düzenlenmesi ve vücudun enflamatuar tepkisinin belirli yönleriyle ilişkilendirilmiştir.
Şimdiye kadar 3K3A-APC'nin bir ön faz II klinik denemesi, ilacın insanlarda kullanımının güvenli olduğunu öne sürdü.
Deneysel ilacın geliştirilmesinde yer alan araştırmacılardan biri olan John Griffin, "Bu sonuçlar, FDA onayına yönelik sonraki adımların temelini oluşturuyor" diyor.
Bu klinik araştırmanın başarısı, Los Angeles, CA'da düzenlenen 2018 Uluslararası İnme Konferansı'nda bildirildi.
Yeni geliştirilen ilacın etkililiğini ve güvenliğini test eden klinik öncesi çalışmalar, Griffin’in TSPI laboratuvarında Los Angeles, CA’daki Güney Kaliforniya Üniversitesi’ndeki Zilkha Nörojenetik Enstitüsü’nden Dr. Berislav Zlokovic’in işbirliği ile gerçekleştirildi.
İlk testler, deneysel ilacın sadece felçle tutarlı herhangi bir hasarı azaltmakla kalmayıp aynı zamanda beyni normalde tPA'nın neden olduğu komplikasyonlardan koruduğunu gösteriyor.
Deneysel ilacın koruyucu etkileri vardır
Bu yeni klinik araştırma, plasebo kontrollüdür, yani ilacın gerçek etkinliği bir plaseboya karşı test edilmiştir. Ayrıca, deneysel ilacın ne kadar yüksek bir dozunun insan katılımcılar için güvenli olacağını doğrulamak için yola çıktı.
Bu nedenle, bilim adamları akut iskemik inme geçirmiş ve tPA, intra-arteriyel trombektomi veya bu tedavilerin her ikisiyle tedaviyi takip eden 110 kişiyi işe aldı.
18 ile 90 yaşları arasındaki katılımcılar, farklı dozlarda deneysel ilaç uygulandıkları için 90 günlük bir süre boyunca izlendi.
Bilim adamları dört farklı dozu denediler - kilogram başına 120, 240, 360 ve 540 mikrogram. Dört doz seviyesinin tümü - en yüksek olan dahil - denekler tarafından iyi tolere edildi, bu nedenle araştırmacılar bunların insan kullanımı için güvenli olduğunu ilan ettiler.
Ayrıca, ilacın kafa içi kanama veya beyin kanaması ile ilgili sonuçlar açısından iyi performans gösterdiği görüldü.
İlacın hem toplam kanama hacmini hem de ne kadar kan “sızdığını” ve kanama insidansını veya katılımcıların bu olayı ne sıklıkla yaşadıklarını önemli ölçüde azaltmaya yardımcı olduğu bulundu.
Mevcut klinik araştırmaya katılan araştırmacılardan biri olan Dr. Patrick Lyden, "Daha düşük kanama oranlarına yönelik gözlemlenen eğilim, ilacın hayvan çalışmalarındaki etki mekanizmasına ve faaliyetine dayalı beklentilerimizle tutarlıdır" diyor.
Ancak, "Bu sonuçların daha büyük bir klinik deneyde doğrulanması gerektiğini" de ekliyor. Araştırmacılar, bunun bir sonraki adımlarının olacağını açıklıyor. Sonunda deneysel ilaç için FDA onayı almayı hedefliyorlar.
